Skip to content

Warianty genetyczne w C5 i słaba odpowiedź na Eculizumab AD 2

1 miesiąc ago

426 words

Ekulizumab jest wysoce skuteczny w zmniejszaniu hemolizy wewnątrznaczyniowej w PNH; zmniejsza lub eliminuje potrzebę przetaczania krwi, poprawia jakość życia i zmniejsza ryzyko zakrzepicy zarówno u pacjentów z klasyczną PNH, jak i u tych, u których rozwija się PNH w następstwie niedokrwistości aplastycznej.12-16 Od czasu zatwierdzenia ekulizumabu przez organy regulacyjne poza Japonią, ponad 99% pacjentów, którym podawano, wykazywało dobrą reakcję w odniesieniu do zmniejszenia hemolizy wewnątrznaczyniowej.12-16 Jednak w japońskim badaniu AEGIS dotyczącym ekulizumabu u pacjentów w przypadku PNH 2 z 29 pacjentów miało słabą odpowiedź17. U tych 2 pacjentów poziom dehydrogenazy mleczanowej (LDH) pozostał znacząco wyższy podczas leczenia ekulizumabem. W chwili pisania tego artykułu 345 japońskich pacjentów otrzymało ekulizumab, a 11 zidentyfikowano u jednego pacjenta z tym samym pojedynczym polimorfizmem i u których wystąpiła słaba odpowiedź (3,2%). W tym badaniu (C07-001: Badanie bezpieczeństwa i skuteczności stosowania ekulizumabu w napadowej nocnej hemoglobinurii) staraliśmy się wyjaśnić podstawy molekularne słabej odpowiedzi w tej małej podgrupie pacjentów japońskich z PNH.
Metody
Przestudiuj badanie
Badanie było sponsorowane przez Alexion Pharmaceuticals oraz Ministerstwo Zdrowia, Pracy i Opieki Społecznej Japonii. Pierwszy i ostatni autor ponosił ostateczną odpowiedzialność za projekt badania, nadzór oraz weryfikację i analizę danych. Pisemną świadomą zgodę uzyskano od wszystkich pacjentów zgodnie z Deklaracją Helsińską. Zatwierdzenie do badania uzyskano z instytucjonalnej komisji kontrolnej na każdym stanowisku badawczym. Wszyscy autorzy gromadzili i utrzymywali dane. Członkowie akademickiego komitetu sterującego we współpracy z sponsorem przyczynili się do interpretacji wyników, napisali pierwszą wersję manuskryptu i zatwierdzili wszystkie wersje, podjęli decyzję o przesłaniu manuskryptu do publikacji oraz gwarantowali dokładność i kompletność dane zgłoszone i wierność tego artykułu w protokole badania, który jest dostępny wraz z pełnym tekstem tego artykułu na stronie. Alexion Pharmaceuticals i Infusion Communications zapewniły wsparcie medyczne.
Pacjenci
Próbki krwi pobrano od 12 pacjentów (11 japońskich pacjentów i argentyńskiego pacjenta pochodzenia azjatyckiego), u których stwierdzono słabą odpowiedź na ekulizumab. Słaba reakcja została zdefiniowana jako znacząco wysokie poziomy LDH podczas leczenia, wskazując, że hemoliza wewnątrznaczyniowa pozostała nienaruszona, niezależnie od tego, czy nastąpiła poprawa w innych odkryciach laboratoryjnych lub objawach klinicznych. Ten stan różni się od mechanizmów hemolizy pozasiłkowej, które występują u niektórych pacjentów podczas leczenia ekulizumabem, jak donosiła inna grupa.18 Otrzymano również próbki kontrolne od osoby zdrowej i 7 pacjentów z PNH, którzy mieli dobrą odpowiedź na ekulizumab.
[podobne: kursy fizjoterapia, hurtownia tapicerska, hurtownia torebek ]

Powiązane tematy z artykułem: hurtownia tapicerska hurtownia torebek kursy fizjoterapia